Dans l’étude PREVENT, l’eculizumab a réduit le risque de rechute chez les patients atteints de NMOSD à anticorps anti-aquaporine 4 (AQP4+) de 94,2 % par rapport au placebo. Présenter l’efficacité et la sécurité à long terme de l’eculizumab chez les patients atteints de NMOSD AQP4+ pendant PREVENT (NCT01892345) et son extension ouverte en cours (EO ; NCT02003144). Au cours de PREVENT, les adultes ayant une NMOSD AQP4+ ont reçu de l’eculizumab (dose d’entretien, 1200mg/2 semaines) ou un placebo avec/sans thérapie immunosuppressive concomitante (TIS). Les patients ayant terminé PREVENT pouvaient être inclus dans l’EO et recevoir de l’eculizumab. Les données sur la tolérance et l’efficacité de l’eculizumab provenant de PREVENT et de son EO (données intermédiaires arrêtées au 31 juillet 2019) ont été combinées pour cette analyse. Au total, 137 patients ont reçu de l’eculizumab, et ont été observés pendant une période médiane de 133,29 semaines. Le pourcentage estimé de patients qui n’avaient pas subi de rechute à 192 semaines (3,7 ans) était de 94,4 %. Le taux annualisé de poussées était de 0,025 et le taux d’hospitalisation lié à une rechute annualisé était de 0,03. L’évènement indésirable (EI) le plus courant était les céphalées (29,2 %). Aucun patient n’a eu d’infection à méningocoques. Pendant PREVENT et son EO, le pourcentage de patients sans rechute est resté élevé (94 %) pendant 192 semaines. L’eculizumab a été bien toléré et les EI étaient conformes au profil de sécurité établi dans d’autres indications. Le taux d’hospitalisation lié à une rechute annualisé était faible et de nombreux patients ont pu réduire ou arrêter la TIS concomitante. Les données de l’EO sont concordantes avec les résultats de l’étude PREVENT et confirment les résultats d’efficacité et de tolérance au long cours de l’eculizumab dans la NMOSD AQP4+.