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New England journal of medicine/The New England journal of medicine, 11/2021, Letnik: 385, Številka: 21Journal Article
Eight patients with Hurler syndrome who lacked suitable allogeneic donors received autologous hematopoietic stem and progenitor cells transduced ex vivo with an α- L -iduronidase–encoding lentiviral vector. This therapy resulted in extensive metabolic correction in peripheral tissues and the central nervous system.
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