Teška astma je složena i heterogena bolest obilježena neprimjerenom kontrolom unatoč visokom stupnju liječenja. Procjenjuje se kako je prisutna u 2 - 5% djece s astmom, češće u djece starije od 10 ...godina i u dječaka. Iako je teška astma rijetka, ova skupina djece ima povećani rizik nuspojava liječenja, kao i teških i po život opasnih egzacerbacija. Povećani su izravni i neizravni troškovi u vidu potrošnje lijekova, češćih redovitih i hitnih posjeta liječniku, hospitalizacija, izostanaka s nastave i roditeljskih odsustava s posla. Definicije teške astme nisu ujednačene, ali im je svima zajednička potreba za kombinacijskim liječenjem inhalacijskim kortikosteroi- dima i bronhodilatatorima dugog djelovanja u visokim dozama neophodnima za kontrolu simptoma, ili, čak nedostatnima za punu kontrolu bolesti. Nekontrolirana astma zahtijeva iscrpno preispitivanje koje uključuje diferencijalno dijagnostičku reevaluaciju i nedvojbenu potvrdu dijagnoze astme, otkrivanje otegotnih čimbenika poput neredovitog uzimanja i/ili loše tehnike primjene inha- lacijskih lijekova, utjecaja okoliša (izloženost alergenima i iritansima) te komorbiditeta (bolesti gornjeg dišnog puta, gastroezofagu- sni refluks, pretilost i anksioznost). Ukoliko je dijagnoza astme potvrđena, a otegotni čimbenici ispravljeni, te je postignuta kontrola bolesti, radi se o teško lječivoj astmi (engl. difficult-to-treat asthma). Ako se ovim mjerama ne postigne kontrola, radi se o teškoj rezi- stentnoj astmi (engl. severe, therapy-resistant asthma). U pristupu djetetu s teško lječivom astmom slijedimo sistematičnu evaluaciju kojom u približno dvije trećine bolesnika djelovanjem na modificirajuće čimbenike ispunjavamo dugoročne ciljeve liječenja kroz postizanje kontrole simptoma te smanjenje rizika za po- goršanja i nepovratna oštećenja bronha/komplikacija liječenja. U preostale djece, u koje primjena ovih mjera ne dovodi do usposta- ve kontrole, radi se o teškoj, na terapiju rezistentnoj astmi. U njih slijedi, kroz određivanje fenotipskih obilježja, izbor biološkog liječenja temeljnog na pretpostavljenom endotipu.
Astma je složen respiratorni poremećaj koji karakterizira izražena heterogenost u pokretačima bolesti i individualnim reakcijama na terapiju. Identificirano je nekoliko fenotipa astme, svaki ...definiran jedinstvenom interakcijom između genetskih i okolišnih čimbenika, uključujući upalne, kliničke karakteristike povezane s pokretačem bolesti. Različiti endotipovi astme, temeljeni na upalnom odgovoru, nazvani T2-high (T2) i T2-low astmom, doveli su do razvoja bioloških tretmana usmjerenih na različite upalne medijatore. U T2 astmi vodeće obilježje je povišena razina eozinofila u krvi i sputum, ali i drugih markera kao što su IgE u serumu, frakcija izdahnutoga dušičnog oksida i periostina. U kliničkoj praksi anti-IgE biološka terapija omalizumabom značajno je smanjila egzacerbacije astme. Dva različita humanizirana monoklonska antitijela anti-IL-5 (mepolizumab i reslizumab) te benralizumab (kao anti-IL-5Rα), značajno su smanjila rizik od egzacerbacija i poboljšala plućnu funkciju u usporedbi s placebom. Napredak u razumijevanju mehanizama T2-high (T2) i T2-low astme i biomarkera može pomoći u unapređivanju mogućnosti liječenja za mnoge pacijente s astmom koji ostaju nekontrolirani unatoč korištenju postojeće terapije.
Asthma is an important medical, social and economical problem. 5–10% of all patients with asthma constitute cases of severe asthma. One treatment method for severe asthma includes omalizumab. Its ...efficacy was acknowledged in many studies. We present a case of radical improvement of asthma control after omalizumab addition. It constitutes affirmation of drug efficacy.