L’angioedème héréditaire (AOH) est une maladie rare (1/50 000) caractérisée par des crises d’œdème cutané et sous-muqueux qui peuvent être fatales. Le récent enrichissement de l’arsenal de traitements prophylactiques de long terme (PLT) dans cette indication réclame l’établissement de nouveaux algorithmes de traitement, en même temps qu’il augmente les attentes des praticiens et des patients. L’étude ATHENEE (Angiodema Therapeutic Needs Estimation) a fait l’hypothèse que de nouveaux besoins non satisfaits pouvaient se faire jour à mesure que les nouveaux traitements deviennent plus efficaces, mieux tolérés et plus faciles à utiliser. L’étude a été menée par le CREAK (Centre de Référence national des Angioedèmes à Kinine) auprès de 25 centres de compétence et de référence. Les médecins ont répondu à un questionnaire en ligne comportant 52 items. 23 des 25 centres sollicités ont répondu à l’enquête (92 %). La file active comptait 1246 patients souffrant d’un AOH ou d’un angioedème acquis. Parmi eux, 999 étaient suivis activement (au moins une visite dans le centre au cours des 3 dernières années), soit 714 patients avec un déficit en C1inh, 231 patients à C1inh normal et 54 patients avec un angioedème acquis. Parmi ceux qui présentaient un AOH avec déficit en C1inh, 423 (59,2 %) recevaient une PLT au moment de l’étude. Les traitements utilisés pour la PLT en cours comprenaient les androgènes (28,4 %), les macroprogestatifs (25,8 %), le lanadelumab (25,3 %), l’acide tranexamique (14,2 %) et les inhibiteurs de C1 (6,3 %). Les critères les plus importants pour initier une PLT étaient la fréquence et la sévérité des crises ainsi que l’altération de la qualité de vie personnelle ou professionnelle. Les médecins ont souligné l’importance du partage de la décision avec les patients (7,7±1,5 sur une échelle numérique de 0 le patient n’est pas impliqué du tout à 10 le patient est totalement impliqué. Lors du choix entre les différentes options thérapeutiques, les médecins disaient se conformer aux recommandations du CREAK en tenant compte des préférences du patient. Leur objectif était de restaurer ou de préserver une vie normale tant professionnelle que familiale ou sociale. Selon les médecins, sur 423 patients souffrant d’AOH avec déficit en C1inh et recevant une PLT, 29 % avaient des besoins non couverts. Ce pourcentage culminait à 55 % pour ceux traités par l’acide tranexamique. Les problèmes rapportés variaient en fonction des traitements : mauvaise tolérance pour les androgènes et les macroprogestatifs, efficacité insuffisante pour l’acide tranexamique et les macroprogestatifs, voie d’administration pour les inhibiteurs de C1 d’origine plasmatique ou recombinants, coût élevé pour le lanadelumab et les inhibiteurs de C1. Parmi les 291 patients qui ne recevaient pas de PLT, 48 étaient considérés comme potentiellement éligibles à court terme. Le taux de réponse très élevé constitue une des forces de l’étude. Il permet une évaluation fidèle de la file active des patients AOH et de ceux recevant une PLT. Trois centres n’avaient pas de file active et deux centres ont refusé de participer. Il est donc possible que l’étude ATHENEE sous-estime légèrement le nombre de patients avec AOH suivis activement dans les centres experts. Les centres experts ne sont pas représentatifs de l’ensemble des centres prenant en charge des patients avec AOH en France mais, en raison de leur maillage géographique national, ils en drainent une proportion importante. À ce titre, l’évaluation de la file active des patients AOH reflète certainement la réalité clinique. À mesure que l’arsenal thérapeutique s’enrichit, de nouveaux besoins non satisfaits ou de nouvelles priorités apparaissent. L’objectif que les médecins assignent à la PLT va au-delà de la diminution de la fréquence et de la sévérité des crises ; elle vise à assurer une vie normale au patient. Pour cette raison, l’altération de la qualité de vie est citée par les facteurs importants justifiant l’initiation d’une PLT ; elle est au moins aussi importante que la prévention des crises. Les effets secondaires des traitements sont d’autant moins acceptés qu’ils altèrent la qualité de vie des patients. C’est un tout nouveau paradigme lié à l’émergence de traitements prophylactiques plus efficaces et mieux tolérés. En répondant au questionnaire de l’étude ATHENEE, les médecins ont dessiné en creux le profil du traitement idéal : efficace sur la qualité de vie, bien toléré, facile à prendre et d’un coût abordable. Ils ont également exprimé leur besoin de disposer de recommandations pratiques claires.